有情·有理·有灵，点击顶部“偶溪”与你相遇

基甸聊天

2020诺贝尔化学奖获得者 / 来源网络

当地时间10月7日，2020年诺贝尔化学奖，授予法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和美国科学家珍妮弗·安妮·道德纳（Jennifer A. Doudna），以表彰其“开发了一种基因组编辑方法”。

众所周知，科技是一把双刃剑，它对人类生活带来福祉的同时，如果不善加使用，也会带来意想不到的灾难。关于基因编辑技术，我们应如何看待？它可能带来哪些伦理问题？

本期，分享基甸弟兄于3年前录制的这期节目。欢迎透过底部“写留言”，表达你的观点和想法。

本期聊天录制于2017/8/9

基因魔剪修改人类胚胎的隐忧

文 | 基甸

2017年8月2日，美国媒体报道了一项突破性的生物医学研究成果：俄勒冈卫生科技大学（Oregon Health and Science University）的科学家与加州、中国和韩国的合作者在一篇报告中宣布，他们用CRISPR基因编辑技术成功编辑了人类胚胎中的基因，修复了几十个胚胎中导致严重疾病的DNA。这些胚胎中包含的基因突变会造成肥厚心肌症，导致患者猝死。CRISPR （Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）中文全名是“规律成簇的间隔回文重复”，在科普资料中又被称为“基因魔剪”。

几天前报道的实验结果是基因编辑科技的一个重要里程碑。因为这帮科学家在这次人类胚胎的基因修复中避免了胚胎细胞中的“脱靶”和产生新的突变，让很多科学家对CRISPR技术的安全性更加乐观。这个技术突破很可能给遗传病患者带来福音。

如果让突变被修复的胚胎发育成为婴儿，那么他们生下来后，不仅不会患上突变导致的疾病，也不会把病遗传给后代。一些怀孕的母亲可能在通过基因检测知道胎儿有基因突变后想去堕胎，如果通过基因修复能得到健康的胎儿，她们就会因此打消堕胎的念头，这项新技术因而能拯救婴儿的生命。而且这项技术的应用前景非常宽广，可以用来治疗由特定遗传突变引起的一万多种遗传性疾病。

虽然CRISPR技术要真正使用在临床上还有很长的路要走，但自从这项技术被发明以来就有很多科学家和有识之士对它可能涉及的伦理问题有很多担忧和警惕。这项技术开始的时候只是用在植物和动物上面。但很早就有人担心，有一天它会被用在人类胚胎上，带来很多伦理方面的问题。

因为这项技术有巨大的商业利益和让科学家一夜成名的诱惑，所以很多人好几年前就预言它可能很快会被用在人类胚胎上，而且抢先这么做的多半会是中国的科学家（因为欧美国家有更多出于伦理方面顾虑的限制）。

这些人的预言真的应验了。2015年4月，广州中山大学基因工程重点实验室黄军就副教授带领的研究团队在网络学术期刊《蛋白和细胞》（Protein & Cell）上发表论文，报道他们使用CRISPR技术试图去编辑人类胚胎中一个会导致β地中海贫血的基因突变。他们的目标是改变这个基因，而且是“靶向”修复——也就是说希望仅仅改变这个有问题的基因，不影响胚胎中的其它基因。这是有史以来第一篇把CRISPR技术用在人类胚胎上的论文，黄军就也因此当选《自然》（Nature）杂志2015年十大科学人物。

但人们担心的失误确实也发生了。中山大学研究团队向86个人类胚胎中注射了CRISPR，但结果这些胚胎没有一个得到符合靶向修复标准的改变。在绝大多数情况下，胚胎要么被杀死，要么基因没有被改变。即便是目标基因被编辑的四个胚胎也存在问题。而且基因编辑还导致“脱靶”，造成对胚胎细胞有间接损害的DNA突变。

中山大学的论文发表以后，有许多科学家，包括发明CRISPR/Cas9的著名女科学家，纷纷呼吁在技术的安全性和伦理问题得到社会的认可之前暂停CRISPR用于人类胚胎的研究。美国遗传学与社会中心负责人表示“任何研究人员都没有权利藐视全球普遍认可的、反对改变人类生殖细胞的政策协议”。中山大学的论文发表10天以后，美国NIH（国家卫生研究院）院长柯林斯（ Francis Collins）发表声明说：“美国国家卫生研究院将不会资助任何使用人类胚胎的基因编辑技术。改变人类胚胎用于临床目的的概念，已经从许多不同的角度争论多年，并且已被普遍视为不应越过的一条底线“。

几天前的新的这条新闻表明科学家们还是试图要越过这条底线，并且已经取得安全性方面的正面进展。如果安全可靠的基因编辑技术有一天能够保护婴儿免受各种遗传性疾病威胁，这当然是造福人类的好事。但是使用人类胚胎的基因编辑技术的伦理问题仍然存在，这是科学界必须要谨慎面对的。（我最近在知乎上看到很多人竟然在讲把CRIPR技术用于人类胚胎“没有什么伦理问题”，感觉很多人可能并不了解这背后可能的风险，很需要“科普”。）